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研究人员用基因编辑疗法在实验室环境下“消灭”艾滋病毒
艾滋病毒 基因编辑疗法 病毒学
2024/4/9
据新华社消息，英国药品与保健品管理局于2023年11月批准应用全球首个CRISPR基因编辑疗法，用于治疗12岁及以上的镰状细胞病和输血依赖型β地中海贫血患者。
CRISPR基因编辑猪拟于2025年上市
基因编辑 CRISPR技术 呼吸障碍综合征
2024/2/29
据英国《新科学家》网站2024年2月24日报道，国际育种公司Genus借助CRISPR技术，对猪进行了基因编辑，使其能避免患上猪繁殖与呼吸障碍综合征（PRRS）。相关论文发表于最新一期《CRISPR》杂志。该公司表示，目前他们已生产出数百头CRISPR基因编辑猪，这些转基因猪有望于2025年获得美国监管机构批准，成为首批用于大规模肉类生产的转基因农场动物。
美国企业拟开发新一代基因编辑工具
基因编辑工具 拜耳医药 基因突变
2024/2/29
Moderna 曾表示，双方的合作不是为了仅仅敲除一个基因、修改一个碱基，或是修复一个基因突变，而是要创造新的基因编辑工具，让科学家能有更好的工具可用，让医生能更好地治疗遗传疾病。
中国林业科学研究院华北林业实验中心开发出精准性高的小型化Cas9基因编辑工具（图）
精准性高 小型化 Cas9基因 编辑工具
2023/11/20
RNA引导的CRISPR-Cas9系统被广泛应用于哺乳动物细胞的基因组编辑，在基因遗传病的治疗中展现出巨大的发展潜力。限制基因编辑工具应用的主要因素包括编辑活性、PAM限制、蛋白大小、特异性问题等。识别NGG PAM的SpCas9编辑活性高，是最常用的基因编辑工具。但SpCas9特异性较差，使用时往往伴随大量的有害突变。且当SpCas9用于基因治疗时，SpCas9太大无法被单个AAV递送。SaCa...
近日，联合国粮食及农业组织（FAO）发布主题为《基因编辑与农业食品系统》（Gene editing and agrifood systems）的议题报告（https://www.fao.org/3/cc3579en/cc3579en.pdf）。报告指出，在全球变暖、极端天气、水土退化、战争冲突、大流行病和人口变化的严重影响下，全球农业食品系统遭到了不同程度的破坏，由此导致了广泛的饥饿、营养不良和不...
美国约翰·霍普金斯大学医学院的研究人员表示，他们在实验室培育出一个三维类器官模型，该模型的细胞来自人体组织，旨在促进人们对胃食管交界处（GEJ）早期癌症发展的理解。
中南大学梁德生团队在血友病A基因编辑治疗领域取得重要进展（图）
医学遗传学 遗传性凝血功能障碍
2023/3/28
近日，中南大学生命科学学院医学遗传学研究中心梁德生课题组在国际顶级期刊《Signal Transduction and Targeted Therapy》（即时IF=36.645）在线发表血友病A基因编辑治疗新策略的研究成果，文章题为“Targeted B-domain deletion restores F8 function in human endothelial cells and mic...
CRISPR-Cas基因组编辑技术在基因治疗、农作物经济性状改良以及基础研究等领域都有多样化的应用，引领生物技术与应用的快速发展。自然界中广泛存在的天然CRISPR-Cas系统为新型基因编辑工具研发提供了丰富资源。然而，自然界微生物中发现的大多数Cas工具蛋白在哺乳动物细胞中的编辑效率很低，这大大限制了它们的应用，尤其是在生物医学方面的应用。
五邑大学建立新型安全高效的单碱基基因编辑系统（图）
五邑大学 单碱基 基因编辑系统 TALE
2023/5/10
单碱基编辑技术以其高效和精确的基因编辑能力，成为目前最有希望治愈各种遗传疾病的明星工具。但由于Cas9蛋白本身存在的Cas9依赖性脱靶一直无法解决，人们依然对其临床应用的安全性表示担忧。近日，五邑大学生物科技与大健康学院张焜教授、广东省医学大动物模型重点实验室赖良学研究员和邹庆剑副教授团队合作，以五邑大学为第一单位在MolecularTherapy（IF：11.45）在线发表了题为“Elimina...
江苏省作物基因组学和分子育种重点实验室基因编辑团队在Plant Biotechnology Journal发布论文，系统评估了PAM松弛型CRISPR-Cas9植物基因组编辑工具的脱靶效应，提示ABE8e存在高比例脱靶
CRISPR-Cas9 基因编辑 水稻 脱靶效应
2023/8/9
CRISPR-Cas9基因编辑工具凭借其高效、易用、灵活特性极大的改变了传统育种手段，研究人员为了扩大其靶向范围，设计了一系列SpCas9变体，包xCas9（识别5′-NG-3′、5′-GAA-3′、5′-GAT-3′ PAM）、SpCas9-NGv1和SpCas9-NG（识别5′-NG-3′ PAM）以及PAM-less SpRY然而，这些PAM-relaxed Cas9核酸酶是否会造成向导RN...
2022年4月25日，浙江大学遗传学研究所管敏鑫教授课题组在国际权威学术期刊《人类分子遗传学》（Human Molecular Genetics）在线发表聋相关基因编辑结合干细胞技术的最新研究成果，该研究通过CRISPR/Cas9 基因编辑技术对线粒体修饰基因突变进行遗传矫正，在内耳毛细胞样细胞中实现听觉功能重塑，为耳聋的基因治疗带来“新的曙光”，是领域内的重要突破。
线粒体中实现A到G碱基转换 基因编辑技术，最后一块拼图补齐
线粒体 碱基转换 细胞 基因编辑
2022/5/10
韩国基础科学研究所（IBS）基因组工程中心研究人员开发了一种新的基因编辑平台，称为类转录激活因子效应相关脱氨酶（TALED）。TALED是能够在线粒体中进行A到G碱基转换的碱基编辑器。这一发现是长达数十年治愈人类遗传疾病之旅的结晶，而TALED，也被认为是基因编辑技术中最后缺失的一块拼图。研究成果发表在最新一期《细胞》杂志上。
基因编辑“绝育”蚊子以避免疾病传播
基因编辑 蚊子 避免 疾病传播
2021/8/25
美国陆军合作生物技术研究所和加州大学圣巴巴拉分校的研究人员，使用了CRISPR-Cas9基因编辑工具，以雄蚊生育能力相关基因为目标，对埃及伊蚊进行了“绝育”实验。这项发表在美国《国家科学院院刊》上的研究阐述了基因突变是如何抑制蚊子繁殖能力的。
自CRISPR-Cas9基因编辑技术问世以来的十年间，科学家们已经利用该技术剔除或改变了越来越多的细胞类型中的基因。如今，在一项新的研究中，来自美国格拉德斯通研究所和加州大学旧金山分校的研究人员将人类单核细胞---在免疫系统中发挥关键作用的白细胞---添加到了这一列表中。他们将CRISPR-Cas9应用于单核细胞，并展示了这种技术对了解人类免疫系统如何对抗病毒和细菌的潜在价值。这种技术为鉴定出对单...