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或比CRISPR更安全更灵活 RNA编辑疗法加速发展（图）
RNA编辑疗法 蛋白 安全
2024/4/15
RNA编辑技术通过改变RNA序列来“补偿”有害的突变，使正常蛋白得以合成。RNA编辑也可增加有益蛋白的产生。与CRISPR基因组编辑不同，RNA编辑不会改变基因，也不会产生永久性的变化。
研究人员用基因编辑疗法在实验室环境下“消灭”艾滋病毒
艾滋病毒 基因编辑疗法 病毒学
2024/4/9
据新华社消息，英国药品与保健品管理局于2023年11月批准应用全球首个CRISPR基因编辑疗法，用于治疗12岁及以上的镰状细胞病和输血依赖型β地中海贫血患者。
研究人员试图利用基因编辑疗法攻克阿尔茨海默病
基因编辑疗法 阿尔茨海默病 CRISPR技术
2023/12/20
当地时间2023年11月16日，英国药品和医疗保健产品监管局（MHRA）宣布授权CRISPR/Cas9基因编辑疗法Casgevy（exa-cel）有条件上市，用于治疗镰状细胞病（SCD）和输血依赖性β地中海贫血（TDT）。当地时间12月8日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准其用于治疗SCD。当地时间12月15日，欧洲药品管理局（EMA）也批准其上市，用于治疗SCD和TDT。
英国批准全球首个CRISPR基因编辑疗法
CRISPR 基因编辑疗法 血液疾病
2023/11/21
2023年11月15日，英国监管机构批准了一种基于CRISPR基因编辑技术的疗法，用于治疗两种遗传性血液疾病——镰状细胞病和输血依赖型β地中海贫血，这在世界上尚属首例。
全球首个CRISPR基因编辑疗法获批
基因编辑疗法 镰状细胞病 地中海贫血症
2023/11/21
当地时间2023年11月16日，英国药品与保健品管理局（MHRA）官网宣布，批准美国药企福泰制药（Vertex Pharmaceuticals）与瑞士基因编辑公司（CRISPR Therapeutics）合作开发的CRISPR基因编辑治疗药物Casgevy，旨在治疗12岁及以上患者的镰状细胞病和输血依赖性β地中海贫血症。英国也因此成为世界首个对基于CRISPR基因编辑疗法给予监管批准的国家。
首个体内碱基编辑疗法可降低胆固醇，但投资者并不看好（图）
编辑疗法 胆固醇 美国生物技术公司
2023/11/21
“这是一个巨大的科学里程碑，因为这是他们第一次能够证明使用CRISPR技术在人类中进行的单碱基对DNA编辑具有临床效果。这有可能开辟一种治疗冠状动脉疾病的新方法，让患者得以接受‘一劳永逸’的治疗，不再需要每天服用药片。”
国内首个基因编辑疗法临床试验申请获受理——治疗β地中海贫血
基因编辑疗法 临床试验 β地中海贫血
2020/10/27
记者从国内基因编辑领域先锋博雅辑因（EdiGene, Inc.）获悉，公司当天宣布中国国家药品监督管理局药品审评中心已经受理其针对输血依赖型β地中海贫血的基因编辑疗法产品ET-01（受理号：CXSL2000299），即CRISPR/Cas9基因修饰BCL11A红系增强子的自体CD34+造血干祖细胞注射液的临床试验申请。这是中国首个获药品审评中心受理的基因编辑疗法临床试验申请。据介绍，此项临床试验计...