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院士专家共议干细胞产品落地：未来一两年内或有相关药物上市
干细胞 心衰 帕金森病
2024/8/21
“未来的干细胞产品主要产生在两个方向上，一是慢性病治疗，比如心衰、帕金森病、渐冻症等，二是抗衰老相关产品，比如面膜、化妆品、吸入式抗衰老产品等。”
科学家回信|陈厚早：相信未来能找到更多有效的抗衰老策略（图）
抗衰老
2024/8/21
编者按：2023年5月起，“学习强国”学习平台与中国科学报社联合发起“科学家回信”活动，邀请广大读者向自己心中向往尊敬的科学家、科技工作者提问、留言。活动启动后，“学习强国”“科学网App”收到了读者的踊跃留言。我们精选了读者张占涛的提问，请中国医学科学院基础医学研究所研究员陈厚早发出第六十八期手书回信。
中科院上海分院上海药物所揭示低生物利用度的PROTAC药物具有高成药性（图）
药物 生物活性 代谢
2024/8/21
2024年7月29日，中国科学院上海药物研究所刁星星课题组、陈浩课题组在Journal of Medicinal Chemistry发表了题为“Radioactive ADME Demonstrates ARV-110’s High Druggability Despite Low Oral Bioavailability”的研究论文，并获选封面文章。研究团队运用放射性标记技术，成功合成了[14C...
无需注射，美国批准首个鼻喷雾剂用于紧急过敏反应
过敏反应 鼻喷雾剂 荨麻疹
2024/8/19
据FDA官网公告，此次对Neffy的批准基于对175名无过敏反应的健康成年人进行的四项研究。这些研究表明，Neffy在血液中产生的肾上腺素水平、血压和心率增加幅度均与可注射的同类产品相似。
揭开“快乐递质”保持稳态的秘密
秘密 帕金森综合征 快乐物质
2024/8/19
2024年8月7日，中国科学院生物物理研究所赵岩研究团队在《自然》发表最新研究成果，这项研究为开发治疗多巴胺转运蛋白（dopamine transporter，DAT）相关精神疾病的药物提供了重要的指导信息。
科学家发现新型抗帕金森病的先导化合物（图）
帕金森病 化合物 上海药物研究所
2024/8/19
2024年7月31日，中国科学院上海药物研究所研究员杨伟波课题组与上海交通大学教授张健课题组、浙江大学教授徐晓军课题组合作，实现了一类大环磺酰胺化合物的设计与合成，并从中发现了靶向沉默信息调节因子3（SIRT3）的抗帕金森病（PD）先导化合物，为PD治疗提供了新思路。相关研究发表于《德国应用化学》。
研究揭示去甲肾上腺素转运体转运机制
肾上腺素 安非他酮 药物分子
2024/8/21
中国科学院生物物理研究所赵岩团队与丹麦哥本哈根大学Claus Loland团队合作，通过单颗粒冷冻电镜技术解析了人源去甲肾上腺素转运体（NET）在多种功能状态的结构特征以及不同药物分子的结合模式，深入地阐释了NET的转运机制，并为新型药物的开发提供了结构基础。相关论文7月31日发表于《自然》。
2024年8月1日，国际学术期刊Neuron在线发表了中国科学院分子细胞科学卓越创新中心（生物化学与细胞生物学研究所）汪胜研究组和中国科学院上海药物研究所徐华强团队合作研究成果：“Structural basis of psychedelic LSD recognition at dopamine D1 receptor”。该研究通过解析致幻剂LSD在其靶点多巴胺D1受体（DRD1）的结构，结合系...
结直肠癌（Colorectal cancer，CRC），作为全球范围内最为普遍的三大恶性肿瘤之一，其治疗进展始终是医学界关注的焦点。在结直肠癌的化疗策略中，铂类药物如奥沙利铂占据着举足轻重的地位。然而，一个严峻的挑战在于，众多患者因携带TP53基因突变而对铂类药物产生耐药性，这极大地限制了治疗效果并影响了患者的长期生存质量。在此背景下，科学家们将目光投向了新型抗癌药物的研发。
新算法突破实现药物-靶标亲合力快速精准预测
精准预测 药物设计 药学院
2024/8/19
海南大学药学院教授罗海彬团队联合中山大学药学院副教授李哲团队提出了一种基于组合结构的相对结合自由能 (CS-FEP) 的药物设计新方法，实现小分子药物与生物大分子靶标间的结合自由能（以下简称药物-靶标亲合力）的快速精准预测，取得药物设计关键技术的突破，实现自由能微扰（FEP）在药物设计新方法领域的国产化和自主可控。近日，相关研究成果发表在《药学学报》上。
2024年，随着人们对药物安全性和环境保护的日益重视，开发绿色高效的药物合成方法成为研究热点。吡啶结构是医药领域常见的一种“分子骨架”，在许多药物分子中都扮演着关键角色。高效合成吡啶的方法对药物研发至关重要。然而，传统金属催化方法常存在金属残留等缺点，亟需开发简易高效的无金属合成新策略。
近期，上海科技大学iHuman研究所徐菲课题组在新兴药物靶点G蛋白偶联受体（G protein-coupled receptor, GPCR）研究领域再传捷报，成功解析了多发性骨髓瘤重磅靶点GPRC5D、肠道炎症新靶点GPR15以及神经精神疾病新靶点TAAR1复合物的高分辨率三维结构，阐明了三类靶点识别配体或药物分子的分子机制。相关研究成果先后在线发表于国际学术期刊《自然-通讯》（Nature C...
AI（人工智能）制药企业英矽智能前不久官宣了一个好消息：公司自主研发的首款AI候选药物——小分子抑制剂INS018_055完成了中国IIa期临床试验全部患者入组。
体内基因疗法可以重复给药？一项临床概念验证表示“可以”
体内基因疗法 临床 临床数据
2024/8/14
Intellia在新闻稿中称，这是显示体内CRISPR/Cas9基因编辑疗法可有效重复给药的首个临床数据，表明体内基因编辑重复给药完成概念验证。NTLA-2001并无针对转甲状腺素蛋白淀粉样变性的重复给药计划，但这些数据表明体内基因编辑可以在必要时重复给药用于治疗其他疾病。