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渐冻症治疗新探索：我国开展SOD1基因突变创新疗法（图）
渐冻症 基因突变 创新疗法
2024/4/9
澎湃新闻（www.thepaper.cn）记者从上海交通大学医学院附属瑞金医院海南医院（简称“瑞金海南医院”）获悉，2024年3月21日，全球首个SOD1-ALS的靶向治疗药物Tofersen（托夫生注射液）落地瑞金海南医院，可以发挥对因治疗的作用，用于治疗携带超氧化物歧化酶1（SOD1）基因突变的肌萎缩侧索硬化（ALS）（又名“渐冻症”）成人患者。
美国一渐冻症新药未通过3期临床试验，上市两年或面临撤回
渐冻症 临床试验 线粒体
2024/3/18
要证明一款药物的疗效和安全性是一个漫长的过程，要花费数年甚至数十年的时间来观察和验证。对于时刻有生命危险且无药可寻的罕见病患者来说，太过漫长。很多国家于是推出罕见病药相关政策，放宽临床试验方面的限制，这可能会导致药效存疑的药物进入市场。
为渐冻症“解冻”，新希望在哪？
渐冻症 肌萎缩侧索硬化症 罕见病
2024/2/29
“这个病如果把你最爱的人杀死了，难道你还不把它灭了吗？”2024年1月18日，蔡磊在视频中自称离死亡已经非常近了，含泪与妻子立下约定，其中，他希望医药公司和实验室不能关闭，由妻子与药学家继续研发新特药，为拯救渐冻症病友尽一份力。
老药为渐冻症治疗提供新策略
渐冻症 白细胞介素 神经系统疾病
2024/2/3
近日，三峡大学第一临床医学院查运红教授团队在《信号转导与靶向治疗》杂志发表了一篇题为“外周血升高的受体相互作用蛋白激酶1和白细胞介素-8是人肌萎缩侧索硬化症生物标志物”的研究文章。研究表明，外周血清蛋白激酶1（RIPK1）和白细胞介素-8（IL-8）水平可作为肌萎缩侧索硬化症（ALS）患者中枢神经系统中RIPK1激活的临床生物标志物，并认为基于“药物重定位”开发的老药扑米酮可能治疗ALS。
渐冻症治疗的一小步： 全球第四款药物获批（图）
渐冻症 肌萎缩性侧索硬化症 核苷酸
2023/10/19
“ALS的新药已经很久没有出现了，Tofersen作为一款基因治疗药物上市，至少表明我们在ALS新药研发上有所突破，后续可能会有其他的新药被进一步研发出来。从这个角度讲，Tofersen是一个里程碑式的新药。”
200年上市4款药，“渐冻人”何时能解冻？（图）
渐冻人 肌萎缩性侧索硬化症 渐冻症 药物研发
2023/6/29
据英国谢菲尔德大学转化神经科学研究所帕梅拉· 肖（Pamela J. Shaw）教授团队发表的一篇综述文章，关于渐冻症病理机制的假说多达8种。
干细胞+基因治疗 渐冻症联合疗法安全性获证实
干细胞 基因治疗 渐冻症 神经营养因子
2023/5/29
美国西达赛奈医学中心研究人员开发出一种干细胞和基因联合疗法，可潜在地保护肌萎缩性侧索硬化症（ALS，俗称渐冻症）患者脊髓中的患病运动神经元。研究团队证实了联合治疗的实施对人类是安全的。研究成果发表在最近的《自然·医学》杂志上。
中国学者参与团队利用人工智能发现“渐冻症”治疗新靶点
呼吸衰竭 渐冻症 人工智能 肌萎缩侧索硬化症
2022/7/5
随着深度学习等技术进步，人工智能在新药研发中扮演着越发重要的角色。近日，中国学者参与的国际研究团队利用人工智能发现了“渐冻症”的潜在治疗靶点，为该疾病的治疗提供了新思路。
2022年1月，中国科学院上海有机化学研究所生物与化学交叉中心刘聪课题组在iScience上在线发表一项最新研究成果，题目为 “Molecular structure of an amyloid fibril formed by FUS low-complexity domain”。该工作中发现渐冻人症关键致病蛋白FUS通过液-固相转化形成高度稳定且具有细胞毒性的淀粉样纤维聚集体，进一步，通过低温...
以为自己患“渐冻症”，原来竟是爱钓鱼惹的祸！（图）
肌肉萎缩 渐冻症 浏阳市人民医院
2023/9/15
2021年7月，陈先生因为朋友提醒他两边虎口不一样后，去网上搜索了大量相关资料。结果，网上的描述像极了霍金所患的肌萎缩侧索硬化，也就是“渐冻症”，它的前期表现就是虎口肌肉（第一骨间肌）萎缩。
2014年起，风靡全球的“冰桶挑战” 就是为这种肌萎缩侧索硬化（ALS）——“渐冻人”进行宣传和捐款，著名物理学家霍金便患有该病。灵活的思想，冻住的身体，让“渐冻人”及家属身心饱受折磨。
肌萎缩侧索硬化症（ALS）俗称渐冻症，是一种以脑运动皮质，脑干和脊髓运动神经元退行性改变为特征的进行性麻痹性疾病，其临床表现主要为ALS的核心病理改变为运动皮质及脊髓运动神经元发作，并伴随有星际变化，逐渐加重的肌肉无力，萎缩，肌束震颤，延髓麻痹及椎体损伤。 ALS的另一个典型病理学特征是脊髓下行运动神经元和交叉肌肉的神经肌肉接头的退化和功能丧失以及肌肉系统的萎缩和收缩骨折。
最近一部电影《小小的愿望》火热全国，讲述的是渐冻症男孩高远，在他好友的帮助下，实现拥有女朋友的愿望。电影不仅赞美了青年人的友谊，也再一次将“渐冻人”这个罕见病群体推进人们的视野。
2017年9月23日，由北京东方丝雨渐冻人罕见病关爱中心(ORACC，以下简称“东方丝雨”)主办的“2017亚太地区ALS国际大会暨第二届中国届渐冻人病友大会在北京举办。据了解，这是亚太ALS大会首次来到中国大陆，国际ALS/MND联盟主席Carol Birks;理事屈颖;澳大利亚、日本、俄罗斯、蒙古、马来西亚、美国等地的渐冻人协会负责人;ALS医疗专家以及社会各界人士近300人出席了本次会议。
美发现渐冻人症基本病理
美国 冻人症 病理
2017/8/18
美国研究人员2017年8月16日在《神经元》杂志上发表论文称，他们发现了肌萎缩侧索硬化症（ALS）的基本病理：一种名为TIA1的蛋白突变，会影响蛋白的相变行为，造成控制肌肉的神经元死亡，进而导致ALS。研究人员称，这一发现或将为开发ALS的有效疗法开辟新途径。