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2024年3月10日,在中国科学院院士窦科峰、空军军医大学西京医院肝胆外科主任陶开山带领下,空军军医大学西京医院异种肝脏移植临床研究取得重大突破:成功将一只多基因编辑猪的全肝以辅助的方式移植到一位脑死亡患者体内。术中,移植肝脏恢复血流后即刻分泌胆汁,未见超急性排斥反应,已持续工作超96小时。经科技查新,国内外未见同类报道,属世界首例。
英国剑桥大学科学家进行了一项基于CRISPR新型基因疗法的首次治疗试验,10名罹患罕见炎症疾病遗传性血管性水肿的患者接受了治疗。结果显示,其中9人几乎痊愈,这表明新基因疗法或能治愈危险的炎症疾病。相关研究论文2024年2月1日发表在《新英格兰医学杂志》上。
当地时间2023年11月16日,英国药品与保健品管理局(MHRA)官网宣布,批准美国药企福泰制药(Vertex Pharmaceuticals)与瑞士基因编辑公司(CRISPR Therapeutics)合作开发的CRISPR基因编辑治疗药物Casgevy,旨在治疗12岁及以上患者的镰状细胞病和输血依赖性β地中海贫血症。英国也因此成为世界首个对基于CRISPR基因编辑疗法给予监管批准的国家。
脑功能与脑疾病的研究离不开合适的动物模型。中国科学院遗传与发育生物学研究所张永清团队与国内外多家科研机构长期协力攻关,在国际上首创孤独症家犬模型,并建立了适用于家犬模型瞳孔大小实时测量技术。该项突破于2023年10月17日在Nature系列期刊Molecular Psychiatry杂志以姊妹篇文章在线发表,表明孤独症等脑疾病的家犬模型工作得到了国际同行的认可,为下一步开发利用家犬模型开展脑疾病的...
2023年10月19日,记者从空军军医大学西京医院了解到,在中国科学院院士窦科峰指导下,该院异种移植临床研究取得重大突破,成功将多基因编辑猪皮移植给一例特重度烧伤患者,并取得良好效果,推动异种移植研究向临床迈出重要一步。经文献检索,未见同类报道。
2021年6月21日晚,由上海市细胞生物学学会主办的“理事说”第8期“新型基因编辑工具的构建与运用”通过腾讯会议的方式又与广大师生见面了。本期主讲嘉宾是来自上海科技大学的陈佳教授,他深入浅出地介绍了实验室近年在基因编辑领域的出色工作。这是在端午节小长假前夜,细胞生物学会为大家带来的又一次科学盛宴。
《自然·通讯》2023年5月30日报告了一种制作人工病毒样载体的方法,所制载体能进入人类细胞执行特定任务,如基因编辑。这种大容量、可定制化的纳米材料为未来基因疗法和定制化医疗带来新希望。
过继T细胞转移(adoptive T-cell transfer,ACT)疗法是极具前景的肿瘤免疫疗法,但对实体瘤效果欠佳。
过继T细胞转移(adoptive T-cell transfer,ACT)疗法是极具前景的肿瘤免疫疗法,但对实体瘤效果欠佳,亟需通过学科交叉来发展针对实体瘤增效的新理念和新技术。2023年5月16日,过程工程所生化工程国家重点实验室与浙江大学药学院交叉合作,通过非侵入手段激活实体瘤的基因编辑,并同时调控实体瘤物理和免疫微环境,显著提升了多种ACT疗法对实体瘤的疗效。相关工作发表于Nature Na...
CRISPR-Cas基因编辑技术是本世纪颇具影响力的颠覆性创新技术,其发明者荣获2020年诺贝尔化学奖。当前已开发CRISPR-Cas基因编辑工具多依赖于靶点DNA双链切割,并需借助宿主自身的同源重组或者非同源末端连接DNA修复系统实现基因编辑,脱靶效应和编辑效率低是其瓶颈问题,阻碍了该技术在人类疾病治疗等关键领域的应用。开发更高效精准的无需DNA双链断裂的基因编辑工具是该领域亟待解决的科学问题。
美国约翰·霍普金斯大学医学院的研究人员表示,他们在实验室培育出一个三维类器官模型,该模型的细胞来自人体组织,旨在促进人们对胃食管交界处(GEJ)早期癌症发展的理解。
非病毒工程改造的免疫细胞可用于个性化治疗癌症,英国《自然》杂志10日发表的一项研究,报道了这一改造细胞的重大进展及其人体临床试验。该方法使用CRISPR基因编辑(一个源于细菌的系统),生成了患者特异性T细胞,安全性良好。虽然目前患者反应的临床获益有限,但这项研究证明了该治疗策略的潜在可行性。
2022年3月28日,中国科学院广州生物医药与健康研究院赖良学研究员与五邑大学邹庆剑副教授团队合作首次将腺苷脱氨酶与转录激活因子样效应子(TALE)融合,开发了一种不会产生Cas9依赖性脱靶的新型碱基编辑系统TaC9-ABE。相关成果以Elimination of Cas9-dependent off-targeting of adenine base editor by using TALE t...
在新冠病毒溯源问题上,美国科学家发现,新冠病毒早在2019年12月甚至11月就在美国传播,也发现了新冠病毒破坏肺部原因:包膜蛋白“劫持”连接蛋白促进病毒传播。另外,科学家使用石墨烯在实验室检测到了新冠病毒。中美科学家发现,目前用于治疗麻风病的药物氨苯吩嗪可有效对抗新冠病毒感染。科学家还设计开发出一种通用疫苗,不仅能保护小鼠免受新冠病毒感染,还能保护小鼠免受其他冠状病毒感染。斯坦福大学研究人员则研制...
自CRISPR-Cas9基因编辑技术问世以来的十年间,科学家们已经利用该技术剔除或改变了越来越多的细胞类型中的基因。如今,在一项新的研究中,来自美国格拉德斯通研究所和加州大学旧金山分校的研究人员将人类单核细胞---在免疫系统中发挥关键作用的白细胞---添加到了这一列表中。他们将CRISPR-Cas9应用于单核细胞,并展示了这种技术对了解人类免疫系统如何对抗病毒和细菌的潜在价值。这种技术为鉴定出对单...

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